美国批准骨髓增生异常综合征的新疗法

       2023年10月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Tibsovo (ivosidenib) 用于治疗患有复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者。这是第一个被批准用于该适应症的靶向治疗。
       MDS是一种罕见的血癌，当骨髓祖细胞的突变导致健康血细胞数量不足时，就会发生这种癌症。美国约有60000至170000人患有MDS，全球每年估计有87000例新病例。大约3.6%的MDS患者有异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变。
        Tibsovo此前被批准用于某些新诊断的急性髓细胞白血病（AML）、复发或难治性AML以及局部晚期或转移性胆管癌的成年患者。在一项开放标签、单臂、多中心研究中，对18名患有IDH1突变的复发或难治性MDS的成年患者评估了Tibsovo对这一新适应症的有效性，完全缓解或部分缓解率为39%（7/18）。
        Tibsovo最常见的副作用包括腹泻、便秘、恶心、关节疼痛、疲劳、咳嗽、肌肉疼痛和皮疹。
        Tibsovo的处方信息包括一个方框警告，即可能会发生称为分化综合征的不良反应。