美国批准用于杜氏肌肉萎缩症的新药
作者:苏州市医药产品公平贸易工作站来源:tbtguide 点击数: 307发布时间:2023年11月13日
2023年10月23日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准口服皮质类固醇Agamree (Santhera制药股份有限公司)用于两岁及以上患者杜氏肌肉萎缩症(DMD)的治疗。
DMD是一种罕见的疾病,由于缺乏肌营养不良蛋白而导致进行性肌无力。男性更容易受到这种疾病的影响,这种疾病可能会致命。
Agamree最常见的副作用是疼痛样症状(库欣综合征)、精神障碍、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。
FDA授予该申请孤儿药称号。