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美国批准首个治疗罕见性非癌性肿瘤的疗法

作者:苏州市医药产品公平贸易工作站来源:tbtguide 点击数: 126发布时间:2023年12月13日

       2023年11月27日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准片剂Ogsiveo(nirogacestat)用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。
       硬纤维瘤是非癌性的,但具有局部侵袭性。肿瘤可能侵入周围的结构和器官,导致疼痛、行动不便和生活质量下降。
       Ogsiveo的有效性在一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中进行了评估,受试者为142例不能手术治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。患者随机接受150毫克Ogsiveo或安慰剂口服,每日两次,直到疾病进展或出现不可接受的毒性。这项关键的临床试验表明,与安慰剂相比,Ogsiveo在无进展生存率方面提供了具有临床意义和统计学意义的改善。此外,两组的客观缓解率也存在统计学差异,Ogsiveo组的缓解率为41%,安慰剂组为8%。
       Ogsiveo最常见的副作用是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。