美国FDA批准首个治疗严重再生障碍性贫血的细胞疗法

        2025年12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准首种用于严重再生障碍性贫血（SAA）患者的造血干细胞移植（HSCT）疗法Omisirge。该疗法适用于12岁及以上患有血液系统恶性肿瘤的儿童及成人患者。
        SAA是一种罕见的、危及生命的血液疾病，患者骨髓不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板。SAA的治疗取决于年龄，通常包括免疫抑制治疗和/或造血干细胞移植，最好来自匹配的兄弟姐妹或匹配的相关供体。如果没有捐献者，提供者可能会寻求使用脐带移植来治疗SAA。脐带移植通常具有使用局限性，包括造血恢复延迟和感染风险增加。Omisirge是一种干细胞疗法，其中捐赠的脐带血干细胞用烟酰胺进行化学增强，然后给予患者以帮助恢复血液和免疫系统。
        Omisirge的安全性和有效性是基于一项正在进行的、开放标签的、前瞻性的单臂研究进行评估的，该研究评估了Omisidge在6岁及以上严重再生障碍性贫血患者中的使用情况。在疗效人群中，Omisirge为14名患者中的12名提供了早期和持续的中性粒细胞植入，中性粒细胞恢复的中位时间为11天。
        与Omisirge相关的最常见副作用包括发热性中性粒细胞减少症、病毒和细菌感染、高血糖症、免疫性血小板减少症和肺炎。25%的患者出现自身免疫性细胞减少症。
        来源：美国FDA
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