欧盟委员会批准全球首款 TK2 缺乏症特效药 Kygelvi 上市

       2026 年 3 月 31 日，欧盟委员会（EC）宣布批准比利时生物制药公司 UCB 研发的Kygelvi（多西替滨 / 多利替滨） 上市。这是全球首个获批用于治疗胸苷激酶 2（TK2）缺乏症的药物。TK2 缺乏症是一种罕见且致命的线粒体疾病，主要影响婴幼儿，导致进行性肌无力、呼吸衰竭及早期死亡。Kygelvi 通过补充患者体内缺失的关键酶，可显著延缓疾病进展、改善运动功能与生存质量。此次获批基于关键 III 期临床试验的积极结果，欧盟将其纳入罕见病优先审评通道，审批周期较常规缩短 60%。（来源：欧盟委员会）