美国FDA发布基因组编辑安全标准指南草案

       2026年4月14日，美国食品及药品管理局（FDA）发布基因组编辑安全标准指南草案，以推进基因治疗的发展。
       该指南草案由生物制品评估和研究中心发布，支持FDA2月份启动的加快开发超罕见疾病个性化疗法的框架。该框架彻底改变了FDA与行业的互动方式，促进了一条变革性罕见病治疗的道路。
       指南以FDA2024年1月关于纳入基因组编辑的人类基因治疗品的指南为基础，特别侧重于使用基于下一代排序（NGS）的方法来评估与脱靶编辑和基因组完整性丧失相关的潜在安全风险。这些建议旨在支持与研究新药（IND）申请和生物制品许可证申请（BLA）一起提交的非临床研究，就测序策略、样本选择、分析参数和报告提供了具体建议。该指南适用于体外细胞编辑的离体产品和直接在患者组织中进行基因编辑的体内产品。
       FDA鼓励赞助商尽早参与产品开发，甚至在提交IND申请之前，例如通过产品监管建议的初步目标参与和IND前会议，讨论具体开发策略。