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美国批准Evrysdi用于两个月以下患有脊髓性肌萎缩症的婴儿

作者:苏州市医药产品公平贸易工作站来源:tbtguide 点击数: 129发布时间:2022年6月21日

       2022年5月31日,罗氏公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Evrysdi® (risdiplam)用于两个月以下患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴儿。
       该批准是基于新生儿彩虹鱼研究的中期疗效和安全性数据,该研究表明,接受Evrysdi治疗的大多数有症状的婴儿在治疗12个月后,都达到了关键的里程碑,例如坐、站、行走。目前,Evrysdi在美国被批准用于治疗所有年龄段儿童和成人的SMA。
       Evrysdi已在81个国家获得批准,另有27个国家正在审查该档案。