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美国首次批准治疗罕见遗传性疾病酸性鞘磷脂酶缺乏症的药物

作者:苏州市医药产品公平贸易工作站来源:江苏省技术性贸易措施公平贸易工作站 点击数: 141发布时间:2022年9月13日

        2022年8月31日,美国食品药品管理局(FDA)批准Xenpozyme (Olipudase alfa) 用于患有酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的儿童和成人患者。ASMD是一种导致过早死亡的罕见遗传病。Xenpozyme是第一个批准用于治疗ASMD患者与中枢神经系统无关症状的药物。
ASMD是由于缺乏分解在肝脏、脾脏、肺和大脑中积累的一种称为鞘磷脂的复杂脂质所需的酶引起的疾病。ASMD患者腹部增大,可导致疼痛、呕吐、进食困难和跌倒。受影响最严重的患者有严重的神经症状,很少存活超过2至3岁。其他患者可能存活到成年,但过早死于呼吸衰竭。
Xenpozyme是一种酶替代疗法,有助于减少肝、脾和肺中的鞘磷脂累积。在一项随机、双盲、安慰剂对照研究中,31名随机服用Xenpozyme或安慰剂的患者证明了Xenpoxyme治疗ASMD的疗效。由于该研究有安慰剂对照, FDA能够得出结论,Xenpozyme是有效的。该药物通过静脉输注。
Xenpozyme最常见的副作用包括头痛、咳嗽、发烧、关节疼痛、腹泻和低血压。