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美国批准首款B型血友病基因疗法

作者:苏州市医药产品公平贸易工作站来源:江苏省技术性贸易措施公平贸易工作站 点击数: 350发布时间:2022年11月29日

        2022年11月22日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Hemgenix用于目前正在使用因子IX预防治疗、目前或历史上有危及生命的出血、或反复出现严重自发性出血发作的B型血友病(先天性因子IX缺乏)成人患者。这是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗方法。
       B型血友病是一种遗传性出血疾病,由凝血因子IX水平缺失或不足引起。长时间的出血会导致严重的并发症,如关节、肌肉或内脏器官(包括大脑)出血。Hemgenix是一种一次性基因治疗产品,通过静脉输注一次性给药。Hemgenix由携带凝血因子IX基因的病毒载体组成。该基因在肝脏中表达以产生因子IX蛋白,从而提高因子IX的血液水平,达到限制出血发作的效果。
       Hemgenix的安全性和有效性试验在两项对57名18岁至75岁患有严重或中度B型血友病的成年男性进行的研究中进行。在一项有54名参与者的研究中,受试者的因子IX活性水平增加。
与Hemgenix相关的最常见不良反应包括肝酶升高、头痛、轻度输液相关反应和流感样症状。