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美国批准首个基因疗法用于治疗儿童杜兴肌营养不良症

作者:苏州市医药产品公平贸易工作站来源:tbtguide 点击数: 238发布时间:2023年6月30日

       2023年6月22日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准首种基因疗法Elevidys用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)的儿童患者。
       DMD是一种罕见而严重的遗传病,会随着时间的推移而恶化,导致患者身体虚弱和肌肉萎缩。这种疾病的发生是由于一种缺陷基因导致肌营养不良蛋白的缺失。与DMD相关的肌无力症状通常始于儿童时期,通常在3至6岁之间。
       Elevidys是通过加速审批途径获得批准的,FDA对申办方提交的数据的评估批准了该申请。
      接受Elevidys治疗的患者最常见的副作用是呕吐、恶心、急性肝损伤、发热和血小板减少。