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美国批准首种针对成人严重血友病A的基因疗法

作者:苏州市医药产品公平贸易工作站来源:tbtguide 点击数: 213发布时间:2023年7月21日

       2023年6月29日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了首种基因疗法Roctavian用于成年严重血友病A患者的治疗。
       血友病A是一种罕见的遗传性出血性疾病,由产生因子VIII(FVIII)的基因突变引起,FVIII是一种使血液凝结的蛋白质。该疾病主要影响男性。FVIII的缺乏会导致出血,并且出血时间长。                     Roctavian是一种一次性基因治疗产品,通过静脉输注单次给药。Roctavian由携带凝血因子VIII基因的病毒载体组成。该基因在肝脏中表达,可提高血液中FVIII的水平,降低不受控的出血风险。
       Roctavian的安全性和有效性评估在一项多国研究中进行,受试者为18至70岁患有严重血友病A的成年男性,此前接受过因子VIII替代疗法的治疗。有效性是根据112名患者在Roctavian治疗后随访至少3年的结果确定的。输注后,平均年出血率从基线时的5.4次/年下降到2.6次/年。大多数接受Roctavian治疗的患者接受皮质类固醇以抑制免疫系统,使基因治疗有效且安全。
       Roctavian最常见的不良反应包括肝功能轻度变化、头痛、恶心、呕吐、疲劳、腹痛和输液相关反应。